案例简介

慢加急性肝衰竭（Acute-on-chronic liver failure，ACLF）是在慢性肝病基础上出现的急性肝功能恶化、伴随肝脏和肝外器官衰竭的复杂综合征，此病在我国主要是由乙肝病毒诱发，多发30-50岁男性，病死率高达50-90%，给社会和家庭带来沉重负  担。目前针对ACLF的治疗策略较为有限，以对症治疗和营养支持为主。由于缺乏有效治疗手段，常发展至等待肝移植的困境。然而肝源匮乏，每年接受肝移植的患者不足6000例，获得肝源的患者不到10%，大量的临床需求未被满足。2025年，企业与广州市第一人民医院南沙医院达成合作，推出骨髓间充质干细胞治疗慢加急性肝衰竭项目。赛隽生物团队以干细胞新药研发为目标，针对骨髓MSC开展系统性的药学研究和临床前安全性、有效性评价，申请并获批国内首个异体骨髓间充质干细胞注射液（CG-BM1）治疗ACLF新药临床默示许可，研究团队在2017年完成的临床研究数据显示，骨髓间充质干细胞的治疗可以将ACLF患者生存率从55.6%提高至73.2%；在已完成的Ⅰ期药物临床试验中，初步证实了MSC治疗ACLF的安全性和有效性，90天生存率为90%；目前已完成Ⅱ期临床入组，是目前华南地区临床进展最快的干细胞新药项目。

案例亮点

ACLF发病机制复杂，导致单靶点药物的治疗效果不佳，迫切需要寻找新的治疗策略。本场景骨髓间充质干细胞的治疗可以将ACLF患者生存率从55.6%提高至73.2%；在已完成的Ⅰ期药物临床试验中，初步证实了MSC治疗ACLF的安全性和有效性，90天生存率为90%；目前已完成Ⅱ期临床入组，是目前华南地区临床进展最快的干细胞新药项目。

案例启示

目前，“骨髓间充质干细胞治疗慢加急性肝衰竭”作为大湾区首个获批开展干细胞临床应用治疗的项目已在广州市南沙区成功实施，“骨髓间充质干细胞治疗缺血性脑卒中”项目也获批并即将落地实施。 这两项先行先试先进治疗技术的落地实施不仅为肝衰竭和脑卒中患者带来了新曙光，让患者直接享受科技进步带来的红利，同时也标志着广州南沙在干细胞临床应用领域迈出了关键的一步。同时，通过临床应用产生的真实世界研究数据，将为干细胞新药获批带来重要的证据支撑。

  参与单位

      业主单位：广州市第一人民医院南沙医院

      供给单位：广州赛隽生物科技有限公司